El 25º Comité de Expertos en Selección y Uso de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud (OMS) ha decidido, una vez más, no incluir el metilfenidato en la actualización de su Lista Modelo de Medicamentos Esenciales (EML), ni en la Lista Modelo de Medicamentos Esenciales para Niños/as (EMLc) para el tratamiento del trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) en niños, niñas y adolescentes.
Así figura en su último informe sobre selección y uso de medicamentos esenciales, un documento donde recoge un listado de aquellos medicamentos que, a juicio de los expertos, satisfacen las necesidades prioritarias de salud de la población, teniendo en cuenta su pertinencia para la salud pública, la evidencia en torno a su seguridad y su eficacia comparativa en relación con el coste.
Tal y como define la OMS, este listado constituye un documento orientativo primordial para que los países determinen cuáles son los medicamentos más eficaces y rentables basándose en datos científicos y en sus efectos sobre la salud, y prioricen los productos esenciales que sus sistemas de salud deben ofrecer ampliamente y a un precio asequible.
Las solicitudes para introducir cambios en la Lista Modelo OMS (por ejemplo, suprimir medicamentos o formulaciones, incorporar otros nuevos, o ampliar la entrada correspondiente a un medicamento para incluir una nueva indicación), se llevan a cabo a través de un proceso público de presentación de solicitudes. Cualquier persona, incluidos los investigadores científicos, las instituciones académicas, las organizaciones no gubernamentales, los grupos o las redes de pacientes, las empresas farmacéuticas y los departamentos técnicos de la OMS, puede presentar una solicitud.
El examen de las solicitudes corre a cargo de un Comité de Expertos en Selección y Uso de Medicamentos Esenciales, que es el órgano encargado de revisar la evidencia presentada y formular recomendaciones a la OMS a propósito de los cambios solicitados. Los miembros de dicho Comité son designados por el Director General de la OMS, en base a los siguientes criterios: deben poseer sólidos conocimientos especializados, tanto desde el punto de vista clínico como técnico, en materia de evaluación de medicamentos y su uso clínico, y declarar toda circunstancia que pudiera dar lugar a un posible conflicto de intereses. En la selección se tienen en cuenta el equilibrio de género y la representación geográfica.
Evidencia limitada y dudas sobre el balance beneficio-daños a largo plazo.
Si bien el Comité de Expertos recibe propuestas de inclusión de varios productos, no todos acaban en este listado. Así, en el caso del metilfenidato, el nuevo Comité de 2025 ha manifestado su preocupación con respecto a la calidad y la limitada evidencia disponible tanto para los beneficios, como para los daños asociados con este medicamento, lo que «reduce la confianza en las estimaciones del efecto beneficioso prolongado».
Según afirma, aunque el metilfenidato se utiliza en muchos países como estándar de atención para niños y adolescentes con TDAH, y cuenta con amplia aprobación regulatoria y disponibilidad en el mercado -estando incluido en las listas nacionales de medicamentos esenciales de algunos países-, actualmente no hay medicamentos para el TDAH en las Listas Modelo.
De hecho, el Comité de Expertos de 2021 ya había desaconsejado su inclusión, ante la incertidumbre persistente sobre el balance beneficio-daño a largo plazo, recomendando al respecto que, cualquier consideración futura sobre la inclusión de metilfenidato en el Listado de medicamentos esenciales, debía hacerse sobre la base de la evidencia en torno a su eficacia y seguridad en el tratamiento del TDAH con, al menos, 52 semanas de duración, en los resultados positivos de la revisión de las directrices mhGAP de la OMS, así como en la evaluación de la capacidad del Sistema de Salud para proporcionar un diagnóstico, un tratamiento no farmacológico y farmacológico y un seguimiento adecuados en contextos de bajos recursos.
Dudas sobre la seguridad de su uso: posibles efectos secundarios en talla y peso y potencial riesgo cardiovascular.
En esta ocasión, se ha presentado nueva evidencia en torno a la eficacia y seguridad a largo plazo de la medicación. Sin embargo, pese a contar con nuevos datos, el Comité ha señalado que los ensayos controlados aleatorizados que han evaluado el tratamiento del TDAH a largo plazo (más de 6 meses) son escasos y todos presentan limitaciones metodológicas.
A modo de ejemplo, cita el Estudio de Tratamiento Multimodal del TDAH (conocido como MTA, por sus siglas en inglés), cuyo propósito es el tratamiento multimodal combinando la medicación con un enfoque conductual, para destacar que, cualquier beneficio observado en este estudio, se atenúa con el tiempo y que, en un seguimiento más prolongado, no se observan ventajas asociadas con el metilfenidato en el control de los síntomas, en comparación con otras estrategias, incluyendo la terapia conductual sola o la atención comunitaria.
En cuanto a la seguridad a largo plazo, el Comité de Expertos observa evidencia contradictoria sobre una posible asociación entre el uso de metilfenidato y los efectos sobre el crecimiento (talla y peso), y la posibilidad de efectos adversos cardiovasculares.
El metilfenidato queda nuevamente excluido ante la evidencia limitada sobre beneficios y seguridad a largo plazo.
Asimismo, recuerda que las directrices mhGAP incluyen una recomendación condicional (basada en evidencia de baja certeza) para considerar metilfenidato en niños y niñas desde 6 años y adolescentes con TDAH, solo bajo circunstancias claramente especificadas y en el contexto de un plan integral de manejo. Estas directrices subrayan que la evidencia es limitada más allá de 12 semanas y que debe existir una reevaluación por especialista, al menos, una vez al año; además, expresa preocupación por la capacidad de algunos sistemas de salud para garantizar un diagnóstico, un tratamiento (farmacológico y no farmacológico), y un seguimiento y manejo adecuados del TDAH, sobre todo, en países de ingresos bajos y medianos, donde las tasas de profesionales de la salud mental que atienden a niños, niñas y adolescentes son bajas.
De este modo, a pesar de contar con nuevos datos, ante las limitaciones de la evidencia disponible sobre los beneficios y la seguridad de su uso a largo plazo, el 25º Comité de Expertos rechaza de nuevo la inclusión del metilfenidato en el listado.
Fuente.
WHO (2025). The selection and use of essential medicines: report of the WHO Expert Committee on Selection and Use of Essential Medicines, 2025. Geneva: World Health Organization; 2025. https://doi.org/10.2471/B09544. Licence: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.